如何克服罕见癌症疗法选择缺少的窘境？

目前研究人员对罕见癌症的研究还非常有限，特别是1些特殊类型的罕见癌症，因此医治这些罕见癌症的疗法也就相应非常少了，很多被诊断为罕见癌症的患者常常会面临严峻的病痛折磨。

2016年11月，澳大利亚参议院成立了1个特别委员会为低生存率的罕见癌症研究提供资金支持，最近澳大利亚卫生部长宣布，来自医疗研究未来基金的1300万澳元将用于临床实验研究帮助改良罕见或不寻常癌症患者的健康状态。

同时澳大利亚卫生部长还拜托相干部门展开关于癌症药物评估的相干工作，这或将能够改良研究人员对罕见癌症疗法安全性和有效性的评估，从而给癌症患者带来更多医治效益。最近的这些举动对罕见癌症的进1步研究带来了巨大的推动作用，就其本质而言，罕见癌症包括1些小范围和可变的患者群体，这些患者会使得黄金标准的随机实验变得更具挑战性，乃至是不可能的。

缺少或没有随机实验的证据常常会给新药物的注册和偿付带来巨大挑战，终究将会致使患者所需的有补贴的药物变得缺少，在过去20年里，新型疗法给患者预后带来的改良，比如肺癌、黑色素瘤、肠癌等其实不会扩大延伸至罕见或不常见类型的癌症。

甚么是罕见癌症？

关于罕见癌症的定义具有1定的争议性，欧洲RARECARE认为罕见癌症应为每一年每10万人中病发数量不足6例的癌症类型，在澳大利亚，澳洲药物管理局最近更新了1批医治罕见癌症的药物质格。从历史上来说，癌症都能够根据解剖学位置进行分类，比如乳腺癌和肾癌等，但随着新型生物标志物的发现，常见的癌症常常会被分为更小、更均1且具有1定遗传类似特性的亚型，因此罕见癌症类型的数量常常会随着医学技术的进步而不断增长。

针对罕见癌症目前为什么并没有足够多的疗法呢？

缺少政府的批准和医治罕见癌症药物的资助，固然这主要由于缺少相应的证据来支持这些药物的使用；提交确当前调查文件也提到了1些问题，比如缺少相应的研究资助，需要国际间的合作、工业投资不足、没有吸引足够多的研究人员，而且并没有招募到足够多的病人。

虽然患者的病情能被肯定并且被招募到临床实验中，但研究人员很难通过其实不多的患者得出成心义的1些研究数据。

缺少相应的证据常常会给罕见癌症的新型药物在试图满足澳大利亚注册和报销标准上面临1定挑战，为了能够在澳洲药物管理局进行注册，新开发的药物必须展现出其有效性和安全性。为了能够使得新药成为药物福利计划清单上的1员，其常常要表现出优于标准疗法的1些优势和效益，而且还要被认为能够被纳税人有效使用。

医治罕见癌症的新型药物常常比较昂贵，特别是当随机临床实验不可能实现的时候。

如何改良当前所面临的窘境？

随着医学和研究的不断变化，医治疾病新的机会在不断出现，基于患者机体肿瘤的遗传特性而不是肿瘤位点的医治患者思路的转变常常会增加罕见癌症患者的医治选择和医治效果。为了有效调理疗法的医治效果，多个领域都需要产生改变，包括政府决策、工业、临床、研究人员和罕见癌症患者。

取得较好的新药常常会从较好的研究动身，为了完成这1目标，专家们就需要呼吁更多专项性的资助，创新性的实验设计和工业和科研领域更多的合作。目前研究人员能够通过1些平台来搜集更好的真实世界的数据，比如MyHealthRecord平台，该平台能够补充现有的研究，并且允许最新批准的新药来进行患者使用后效果的监测。

诸如“澳大利亚罕见癌症”和癌症药物同盟等组织会同政府就改革问题保持延续联系来改良新型药物在罕见癌症患者上医治的推动；这其中就包括来自患者的较大“输入”和更多的可变性，也许能够帮助研究人员评估公共医疗的费用情况。

我们也许应当认识到，在面对为罕见癌症患者提供创新性疗法的问题也许延伸到罕见疾病的领域中，随着现代医药能够有效改良罕见癌症和其它严重慢性疾病患者的医治，研究人员也许应当进行更加广泛的讨论来肯定患者是不是能够负担得起新药的费用和他们是不是会愿意为新药的医治买单。

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