脆性X综合征新疗法斩获FDA孤儿药认证

Part1政策简报

|国务院发布任免消息国家卫健委3名副主任走马上任

4月4日，国务院发布最新国家工作人员任免消息，对多个部门相干人员进行调剂。其中，崔丽、王贺胜、曾益新被任命为国家卫生健康委员会副主任。

|卫健委发文：家庭医生团队可加入药师

4月2日，国家卫生健康委员会办公厅发布《关于做好2018年家庭医生签约服务工作的通知》。明确指出，家庭医生签约服务可采取团队服务情势提供，且团队可加入药师、健康管理师、心理咨询师、社工等。

Part2上市公司

|甘李药业成功过会难掩这些问题

据证券时报消息，专注于糖尿病医治领域的甘李药业昨日上会。甘李药业虽成功过会，但此前被质疑的几大问题不容忽视：多年研究的门冬胰岛素30注射液却迟迟没能上市；曾被记录在案的商业贿赂及涉嫌污染等问题。

|50余中国械企事迹公然

在已公布的企业2017年事迹数据中，正在重新IPO的迈瑞医疗是国内械企中的营收和净利润双科状元，营收超过110亿元，净利润超过25亿元。

Part3投融资

|Allogene：Kite团队再聚会打造新1代CAR-T疗法

4日，细胞疗法新锐AllogeneTherapeutics在A轮融资中取得了3亿美元的巨额资金，并与辉瑞、Cellectis和Servier多家知名生物医药公司达成合作，打造同种异体的通用型CAR-T疗法。

|美中嘉和获超15亿元投资中金资本领投

3日，北京美中嘉和医院管理股分有限公司取得了由中金资本运营有限公司作为领投的多家投资机构15亿⑴8亿元人民币的战略投资。

|Twist获5000万美元融资用于DNA数据存储

日前，TwistBioscience宣布完成5000万美元的私募融资。该公司开发了1种专有的基于半导体的合成DNA制造工艺，该工艺采取高通量硅平台使DNA合成所需的化学品小型化。

|研发下1代抗生素的制剂公司Macrolide完成融资2000万美元

开发大环内酯类药物的下1代抗生素制剂公司MacrolidePharmaceuticals近日宣布完成2000万美元融资，Macrolide具有哈佛大学授权的全合成技术平台，其主要研究项目旨在解决由革兰氏阴性病原体引发的MDR感染。

Part4药闻医讯

|FDA本日批准阿斯利康糖尿病新疗法

4日，阿斯利康宣布美国FDA批准BYDUREON®注射悬浮剂作为基础胰岛素的附加疗法，用于血糖控制不足的2型糖尿病成人患者。

|FDA受理阿斯利康免疫毒素moxetumomabpasudotox上市申请

阿斯利康近日宣布，美国FDA已受理moxetumomabpasudotox的生物制品许可申请，如果获批，将为既往已接受最少2种方案医治失败的毛细胞白血病成人患者带来1种有机会成为首创级别的创新药物。

|阿斯利康抗癌药Lynparza医治BRCA突变乳腺癌在欧盟进入审查

阿斯利康近日宣布，欧洲药品管理局已受理靶向抗癌药Lynparza的上市许可申请，寻求批准Lynparza用于既往已接受化疗后病情进展且携带有害或疑似有害BRCA突变、人类表皮生长因子受体2阴性转移性乳腺癌患者的医治。

|索元生物全球3期临床ENGINE入组首例受试者

4日，精准医疗企业索元生物宣布其关键性全球3期临床实验ENGINE研究日前已在中美两国多家研究中心启动，首例受试者正式入组。

|Rigel公司Fostamatinib医治肾病2期临床研究失败

3日，美国Rigel制药公司公布了fostamatinib用于IgA肾病医治的临床2期概念性验证实验的顶线研究数据，其中IgA肾病是1种罕见的肾脏本身免疫性疾病。结果显示，研究主要终点不具有统计学意义。

|安进靶向药物Xgeva获欧盟批准

美国生物技术巨头安进近日宣布，欧盟委员会已批准扩大单抗药物Xgeva用于晚期恶性肿瘤患者预防骨骼相干事件的适应症，纳入多发性骨髓瘤患者。

|抗癌药LENVIMA在日本获批医治不可切除肝细胞癌

卫材与默克宣布，多受体酪氨酸激酶抑制剂LENVIMA已在日本获批用于医治不可切除肝细胞癌。这是LENVIMA在全球范围内首次被批准用于医治不可切除肝细胞癌，也是近10年来日本首次批准肝细胞癌1线医治的新系统疗法。

|艾尔建宣布Cariprazine医治双相Ⅰ型抑郁症最新结果

艾尔建和GedeonRichter公司宣布了RGH-MD⑸3实验的良好统计结果，这是1项cariprazine的3期临床研究，用于医治成年人中与双相I型抑郁症相干的重度抑郁发作。在实验中，cariprazine1.5mg和3mg在统计学上二者均优于安慰剂。

|脆性X综合征新疗法斩获FDA孤儿药认证

最近，临床药物研发公司TetraDiscoveryPartners宣布，公司开发的用于医治脆性X综合征的新疗法BPN14770已取得了美国FDA孤儿药认证。

|人福医药氨酚氢可酮片获美国FDA批准文号

近日，人福医药团体股分公司全资子公司EpicPharma，LLC收到美国食品药品监督管理局关于氨酚氢可酮片的批准文号。

|红杉中国沈南鹏登上《福布斯》年度百大创投人榜首

4日，《福布斯》公布了年度比较好创投人榜单。沈南鹏、RobertNelsen、BryanRoberts、CarlGordon和BrianSingerman等10多位医疗健康创投界的大佬入选该榜单。

|特朗普贸易战波及医疗行业胰岛素等数10种产品进入征税名单

日前，美国贸易代表办公室依照美国总统特朗普之前的要求，公布了1份拟对中国产品加收关税的清单。据了解，这项清单覆盖了1300个独立关税项目产品。其中，在医疗领域，纳入的征税名单包括糖尿病患者使用的胰岛素、抗过敏性反应的肾上腺素等。

|记忆长时间保存或与突触中的长效蛋白有关

最新1篇发表于PNAS期刊的文章研究发现，突触中存在长效蛋白，而且它们的半衰期会跟随神经元活动变化而变化，从而在保持记忆、认知能力上发挥潜能。

|基因疗法有望医治因HBB基因突变致使的多项血液疾病

日前，新南威尔士大学的研究人员使用CRISPR基因编辑技术在编码胎儿血红蛋白的基因中加入自然界中存在的罕见基因突变，从而使这些基因能够在成人患者身上表达。这1发现有可能产生医治由于HBB基因突变致使的多项血液疾病的基因疗法。

|研究发现左右开弓“饿死”癌细胞新法

科学家发现1种“左右开弓”医治非小细胞肺癌的新方法，通过既不让癌细胞吃东西也不让它分解本身蛋白质的方法来饿死它。波士顿儿童医院等机构研究人员以KRAS突变小鼠为研究对象，并想法完全阻断胰岛素和胰岛素样生长因子⑴的信号传导，结果小鼠肺部的肿瘤生长遭到明显抑制。

|新型寨卡病毒疫苗能够有效预防新生儿病毒感染

根据最近发表的1篇文章，1类新型的寨卡病毒疫苗能够有效减缓病毒的疫情和预防未来寨卡病毒疫情的爆发。虽然疫苗的有效性和覆盖能力还不够完善，但通过直接的保护和间接性地下降病毒传播的概率。

|NEJM：结肠癌标准化疗时间缩短1半

自2004年以来，奥沙利铂联合氟嘧啶医治6个月的方案已成为III期结肠癌患者的标准辅助医治。但由于奥沙利铂与积累神经毒性具有强相干性，科学家们1直在致力于缩短医治时间的探索，而据最近1项实验结果证实，III期结肠癌患者特别是低风险III期患者的辅助化疗时间或可缩短至3个月。

Part5互联网+

|3D打印器官模型指点心脏瓣膜手术计划制定

很多3D打印技术已开始走进高真个医院，利用于实际的医疗工作中。在底特律的亨利福特医院里，医生们已开始尝试使用3D打印的器官模型来指点心脏瓣膜手术的计划制定。

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