一种新型基因疗法或能有效治疗罕见大脑疾病

日前，1项发表在国际杂志ActaNeuropathologica上的研究报告中，来自新南威尔士大学的研究人员通过研究成功开发出了1种新型基因疗法，这类疗法能帮助成功医治名为卡纳万病的罕见遗传障碍，这类疗法终究或有望帮助医治那些影响机体大脑的其它遗传性疾病。

这类新型的基因疗法或能逆转诸如卡纳万病等大脑障碍患者的严重疾病症状；卡纳万病是1种罕见具致死性的遗传性障碍，患者机体中的天冬氨酸酰酶处于失活状态，而这类酶类能帮助有效破碎机体中的乙酰天门冬氨酸。

在卡纳万病患者机体中，乙酰天门冬氨酸其实不会被破碎，从而就会对患者大脑的白质产生进行性的损伤，而且其还能够支持患者机体神经系统中细胞的交换，随着时间延续，这类损伤就会引发患者出现1系列症状，比如缺少运动性能、肌肉张力变弱、发育缓慢及癫痫发作等。

此前，在对患卡纳万病的大鼠进行研究时，研究者就利用基因疗法成功恢复了大鼠大脑神经元细胞中的天冬氨酸酰酶，但这类效应比较微弱，因此研究人员就推测是不是存在1种能够直接靶向作用的大脑细胞类型。

随后通过对小鼠进行工程化修饰后，研究者深入研究发现，小鼠大脑中名为少突神经胶质细胞也许就是能正常制造天冬氨酸酰酶的主要脑细胞，而且这类细胞中的天冬氨酸酰酶能够抑制过量乙酰天门冬氨酸对大脑的损伤，因此研究人员就可以够运动新型基因疗法来围绕这些细胞进行作用。

研究者将编码天冬氨酸酰酶的正常基因拷贝运输到神经元细胞中的基本技术如今已使用了将近20年了，但如今他们所开发的方法能够限制医治性的天冬氨酸酰酶基因进入到少突神经胶质细胞的能力。应用这类新型基因疗法研究人员就可以够有效医治患卡纳万病的小鼠，当利用磁共振技术对小鼠大脑进行扫描并且检测其运动和行动性能时，研究者发现，这类新型疗法能有效逆转小鼠的疾病症状。

最后研究者Klugmann教授表示，后期我们将会选择卡纳万病来检测这类新型基因疗法的有效性，但从长远角度来说，这类技术也许还能被用来医治不同的脑白质营养不良症，这是1种遗传性疾病，即患者大脑白质会遭到明显影响。

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