基因疗法治疗血凝疾病展现新潜力

根据最近的1项临床实验，基因疗法已成功地减缓了10名得了血友病的患者的各种症状，该结果能够为得了上述疾病的患者提供1次性根治的医治希望。

血友病的产生主要是由于人体缺少1种合成凝血因子的基因致使的，对这些人群来讲，1点小小的创伤都有多是致命的。该基因疗法能够通过病毒感染的方式将缺失的关键基因导入患者体内，进而引诱产生凝血因子。

该研究发表在最近1期的《NewEnglandJournalofMedicine》杂志上，在该研究中，10名患者接受了上述疗法。结果显示，医治后1年内相比医治前1个月，患者的出血情况得到了大幅减轻。其中9名患者不再需要凝血因子医治，另外1名患者的医治需求也大幅下降，另外，该疗法并没有给患者带来任何负面效应。

固然，该疗法能够保持的时间仍较短，平均1年而已。其缘由在于1些导入新基因的细胞难以在复制以后保存上述基因，因此这1效果可能会随着时间流逝而减弱。不过，在其他人群和以狗为实验对象的研究中，该疗法的医治效果能够保持12年之久。

固然，该疗法目前仍旧是实验性的，而且其终究的本钱仍旧未知，但凝血因子疗法目前对每名患者来讲每一年需要花费20万美元，本钱10分高昂。在另外1项研究中，13名患者接受了另外1种类型的基因疗法，结果显示其出血情况得到了显著地改良。

标签：